Le recenti vicissitudini, legate all’impiego su vasta scala di vaccini anti COVID-19 subito dopo la loro approvazione, hanno messo in evidenza come la raccolta di informazioni riguardo l’efficacia e la sicurezza di un medicinale non si possa fermare agli studi registrativi dei farmaci (studi randomizzati controllati o RCT), ma debba proseguire per tutto il tempo di utilizzo del farmaco stesso, e possibilmente anche oltre.
Un modo per raccogliere queste informazioni sono i registri di pazienti: database di natura pubblica o privata che si prefiggono lo scopo di raccogliere, in merito ad una determinata patologia e terapia, quanti più dati “di vita reale”, sul maggior numero di persone e per il tempo più lungo possibile. In questo modo possono essere valutati anche quei “sottogruppi” di pazienti che per le loro caratteristiche (patologia rara o a particolare rischio di complicanze) sono stati esclusi o sono risultati poco rappresentati negli studi RCT ma che poi, nella vita reale, si trovano ad aver bisogno di quel determinato farmaco e a farne comunque uso. Un esempio sono i soggetti affetti da insufficienza renale o epatica, i grandi anziani, le donne in gravidanza, i pazienti con pregressi sanguinamenti o che assumono farmaci che potrebbero interferire con la terapia.
Attraverso i registri possono essere condotti studi osservazionali che sono complementari agli RCT e fondamentali per fornire quelle informazioni che i secondi, per limiti di tempo, numerosità del campione e presenza di necessari ma rigidi criteri di inclusione ed esclusione, non possono fornire. Per questo motivo AIFA ha istituito il Registro degli Studi Osservazionali (RSO) di cui fa parte il registro START (Survey on anticoagulated pAtients RegisTer).
A differenza degli studi osservazionali, gli RCT sono studi di intervento in cui un farmaco o trattamento viene somministrato ad un gruppo di pazienti che viene confrontato, per gli esiti, con un altro gruppo, che assume il placebo. Per evitare che le differenze tra quello che succede nei due gruppi (effetti positivi o collaterali) possano essere dovute a fattori diversi dal trattamento, i pazienti devono essere simili tra loro (gruppi omogenei) ed avere pochi fattori “confondenti” (come altre gravi malattie). Quando viene condotto un RCT un farmaco viene somministrato in un ambiente altamente controllato (ospedale o centro di ricerca) per un periodo di tempo limitato.
Tutto il contrario succede con gli studi di registro dove nessun paziente viene escluso a priori dell’osservazione, consentendo di avere informazioni su quello che succede nella “vita reale” anche in caso di gravi malattie o di condizioni particolari come l’età avanzata e la gravidanza. L’avere pazienti così eterogeni fa sì che ci siano molti fattori confondenti, che però possono essere tenuti nella giusta considerazione nella fase di elaborazione dei dati.
Inoltre, questi studi vengono generalmente condotti per molti anni, senza un limite di tempo predefinito, e ciò consente di avere preziose informazioni aggiuntive su quello che succede nel trattamento prolungato (dopo il periodo valutato negli RCT) nonché dopo il termine della terapia (follow-up). L’osservazione protratta consente di seguire come cambia il trattamento di una patologia negli anni, fornendo indicazioni sull’adeguatezza delle strategie sanitarie. La grande numerosità dei soggetti inclusi nei registri può consentire inoltre studi di tipo epidemiologico su come si presenta una patologia in una certa popolazione e su quali possono essere i fattori di rischio.
Inoltre, e non va sottovalutato, i registri sono generalmente iniziati e condotti in modo spontaneo e no profit dagli sperimentatori stessi, che hanno la necessità di avere più informazioni su un certo gruppo di pazienti ed un certo trattamento. La creazione di queste banche dati è favorita da un sistema sanitario come quello italiano, pubblico ed all’interno del quale esistono realtà di collaborazione tra centri ospedalieri disseminati su tutto il territorio, come FCSA (Federazione Centri per la diagnosi della trombosi e la Sorveglianza delle terapie Antitrombotiche).
In conclusione, i registri, per la varietà e la numerosità dei pazienti inclusi e per il lungo orizzonte temporale, forniscono informazioni preziose, complementari a quelle degli studi randomizzati controllati, al fine di guidare una migliore pratica clinica, sempre più “ritagliata” sulle caratteristiche dei singoli pazienti.
