Il clopidogrel è un profarmaco tienopiridinico che, una volta attivato a livello epatico, inibisce irreversibilmente il recettore P2Y12. L'effetto è dose-dipendente e persiste per tutta la durata della vita media delle piastrine in circolo. L'inibizione piastrinica può essere dimostrata due ore dopo una singola dose orale di clopidogrel, ma l'esordio dell'effetto farmacologico è piuttosto lento a stabilirsi, per cui viene solitamente impiegata una dose di carico tra 300 e 600 mg, seguita da una dose di mantenimento di 75 mg/die. Con le dosi di mantenimento giornaliere, senza una prima dose di carico, si ottiene una progressiva inibizione piastrinica che risulta pari al 25-30% al secondo giorno di trattamento, con il raggiungimento di livelli stazionari (50-60% di inibizione) entro 4-7 giorni. Esiste un'ampia variabilità interindividuale nella capacità del clopidogrel di inibire l'aggregazione piastrinica. La generazione sub-ottimale di metabolita attivo e gli effetti farmacodinamici sono legati alla presenza di polimorfismi di geni che codificano per i citocromi epatici CYP450 associati a ridotta attività enzimatica, alle interazioni tra clopidogrel e altri farmaci metabolizzati a loro volta dallo stesso citocromo epatico, e a variabili di natura demografica.
L'efficacia clinica del clopidogrel è stata ampiamente dimostrata sia come un farmaco che si può affiancare all'aspirina nel trattamento delle sindromi coronariche acute, sia in forma di monoterapia antiaggregante per la prevenzione secondaria non solo nella cardiopatia ischemica, ma anche dopo ictus cerebrale ischemico su base aterotrombotica.